未来 20 年潜力巨大，AI 和人结合对医疗行业的推动可能会大于人类过去几千年。
AI 赋能药物研发或将成为医药行业的里程碑事件。
3 月 2 日，启明创投、创新工场与 AI 制药公司 Insilico Medicine 共同发起一场主题为「AI+医疗」到数字医疗的线上高峰对话，探讨 AI+医疗的机遇与挑战。
众所周知，新药研发耗时、耗资，是人类发展进程中最为复杂的技术研究领域之一。一种药物从研发到正式面世，不但不需要众多生物、化学、医学等方面的专家，还需要承受巨大的失败风险。平均每一种新药从靶点发现到上市，制药公司平均需要花费 26 亿美元，以及长达 10 年的研发时间，并且药物研发失败率通常达 90% 以上。
相关数据显示，2020 年，FDA 共批准 53 款新药上市，其中 35 种是小分子药物，这是史上新药获批数量最高的一年。同时，这些药物中许多都是针对已知分子靶点。发现能够作用于广泛适应症新靶点的新分子是极其罕见的。
目前，医药行业面临三大痛点，「第一，怎样找到合适或全新的靶点治疗某种疾病；第二，找到靶点后如何发现全新的化合物，将靶点推向临床；第三，如何涉及临床方案以渐少不可预测性。」Insilico Medicine 英矽智能首席科学官任峰博士说。
面对这些痛点，Insilico Medicine 带来新的解决方案。
据任峰介绍，Insilico Medicine 通过一体化 Pharma.AI 平台主要覆盖药物研发的三个环节。首先，PandaOmics 通过数据分析帮助靶点发现。其次，生成式对抗网络 (GAN) 以及深度学习的人工智能引擎 Chemistry42，基于蛋白结构或者配体结构进行化合物的设计，帮助找到全新的小分子化合物，实现从苗头化合物的发现一直到临床化合物的确定。第三，另一款人工智能引擎 InClinico 可以帮助预测临床试验结果，指导正确的临床实验方案。
据了解，Insilico Medicine 人工智能系统发现了一个新的能够作用于广泛适应症的靶点，以及相应的候选药物，整个研发过程仅耗费短短 18 个月，研发成本相当于类似项目的十分之一。
回顾 Insilico Medicine 一体化的 AI 平台的发展历程。
2015 年，一体化的 AI 平台最先通过生成式对抗网络 (GAN) 进行探索实验。生成式对抗网络由两种神经网络构成。其中一个作为生成器，用于发明新的"物质"来满足一些预定义的需求；另外一个负责检测生成器的错误。两种神经网络的任务都是学习，相互推进工作，直到生成器最终获得最佳结果。
2016 年，Insilico Medicine 发表论文"丰富的有意义的先导药物：深度对抗式自编码器在肿瘤学中新分子开发的应用"阐述使用对抗式自编码器 (AAE) 生成新分子的概念。同时，Insilico Medicine 开始围绕生成化学搭建全球化社区。
2017 年，Insilico Medicine 建立多个工作 GAN 模型，包括指纹 druGAN、SMILES 的 ORGAN、各种带有强化学习和 LSTM 的循环神经网络 (RNN) 架构、敏捷时间卷积网络 (ACTN) 和强化对抗神经计算机 (RANC)。
2018 年，Insilico Medicine 在构建和验证一个强大的深度生成模型"生成式张量强化学习" (GENTRL) 方面取得了进展。GENTRL 是一种用于药物发现的新型人工智能系统，它极大地加速了先导药物发现过程从数年缩短到数天。随后，Insilico Medicine 在 GitHub 上公开了代码，以激励更多的科学家社区继续开展这项工作。
通过一系列努力，最终，Insilico Medicine 搭建成包括靶点发现和多组数据分析引擎 PandaOmics、全新的分子设计引擎 Chemistry42、临床试验结果预测引擎 InClinico，三个关键组件的一体化的 AI 平台。
本次线上发布会，Insilico Medicine 还带来解决特发性肺纤维化疾病 (IPF) 的最新研究结果。肺纤维化疾病广泛存在，常发于中老年人群。Insilico Medicine 深度神经网络基于年龄和不同类型的纤维化进行训练，识别了一系列相关靶点。
目前，针对特发性肺纤维化的治疗手段非常有限，吡非尼酮和尼达尼布两种药物在第一年可以减缓用力肺活量的降低，但是对于血氧饱和度没有明显的改善，具有明显缺陷。即便如此，2019 年它们的销售额亦达到 30 多亿美元。
Insilico Medicine 改变了这一状况，Insilico Medicine 全球首次利用人工智能发现了新机制的治疗特发性肺纤维化的临床侯选化合物。即通过人工智能发现针对肺纤维化的创新靶点，同时，利用人工智能产生全新小分子化合物，并推向临床候选化合物。
大量实验数据显示，Insilico Medicine 发现的临床候选化合物是尼达尼布剂量的十分之一，药物活性比尼达尼布高五至十倍。Insilico Medicine 只用了 18 个月时间合成小于 80 个化合物，研发经费不到 300 万美元，极大程度上缩短了新药研发流程与时间、资金成本。
AI 技术正以意想不到的效率改变医疗行业。
在高峰对话环节，医疗健康投资女王、启明创投主管合伙人梁颕宇，人工智能顶级专家、创新工场董事长兼 CEO 李开复博士对 AI+医疗的发展现状、前景进行了探讨。
谈及 AI 对医疗行业发展进程的影响，梁颕宇认为，当前阶段，说 AI 对医疗领域的潜在影响为时过早，但我们的思想、眼界需要开放，关键是找到可以满足病人需求的解决方案，以达到卓越的临床效果。此外，医疗行业是一个高度监管的行业，需要对行业各方面有深入了解，才能找到更好的解决方案。
尽管如此，AI+医疗前景光明。李开复表示，今年 AI+医疗仅走到了从 1 到 10 的第一步，AI 在医疗领域第一个大规模应用出现在 AI+影像，逐渐衍生到医药研发领域，目前还有许多 AI 没有渗透的领域，但整个流程将会很快地被打通。今天 AI 与科学家扮演的是合作角色，以后可能有更多的角色担当。未来 20 年潜力巨大，AI 和人结合对医疗行业的推动可能会大于人类过去几千年。
图片来源：创新工场、启明创投
